Repositionnement de médicaments

La découverte et le développement de médicaments deviennent de plus en plus personnalisés, une tendance encore plus pertinente dans le cas des maladies rares, où la petite taille des populations de patients rend difficile, voire impossible, l’utilisation des paradigmes traditionnels de découverte et de développement de médicaments.

Nous concevons et appliquons un processus personnalisé de découverte, développement et traitement de médicaments (DDDT) qui commence par le patient ou de petits groupes de patients, dissèque rapidement l’étiologie moléculaire de leur trouble génétique, met en place un test de criblage à haut débit (HTS) basé sur les connaissances acquises, effectue le criblage à l’aide de bibliothèques de repositionnement de médicaments composées de médicaments déjà approuvés et/ou de candidats en phase avancée de développement clinique, valide les résultats obtenus dans des tests in vitro orthogonaux, établit des modèles animaux de la maladie et valide les résultats à l’aide de ces modèles, pour finalement réintroduire les médicaments validés dans des applications cliniques chez les patients.

Ce processus a d’abord été mis en place pour l’encéphalopathie pédiatrique liée au gène GNAO1, un trouble neurodéveloppemental congénital rare, apportant la toute première thérapie ciblée pour cette maladie dévastatrice et potentiellement mortelle, désormais largement appliquée en clinique.

À la suite de ce succès, ce processus est actuellement étendu à un certain nombre d’autres maladies neurologiques rares (encéphalopathie YWHAG, encéphalopathie NBEA, autisme RGS4, entre autres).